悲剧再现,沙利度胺的新挑战

悲剧再现,沙利度胺的新挑战

本文首发于微信公众号「药物警戒之家」,感谢赵璐对本文的贡献。


2005 年至 2010 年间,巴西至少报道了 100 名四肢先天发育缺陷的婴儿——当这样的消息见诸报端,人们几乎立即想起上世纪中期,臭名昭著的沙利度胺(thalidomide)。当时,由于沙利度胺,造成全世界范围内,超过一万名类似的先天畸形婴儿出生,为他们的父母带去巨大的悲恸,为当中的幸存者留下难以承受的生存压力,为现代医学的发展蒙上一层挥之不去的阴影。最终,这场影响深远的悲剧以沙利度胺迅速撤市而告终。

然而,噩梦似乎仍然伺机在人们身边。翻开沙利度胺的历史,它其实早已卷土重来:1998 年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准沙利度胺用于治疗麻风结节性红斑;2006 年,又批准该药用于治疗多发性骨髓瘤(一种造血系统的恶性肿瘤)。不仅如此,两种化学结构与它类似的药品,来那度胺(lenalidomide)、泊马度胺(pomalidomide)也先后获得上市许可,开始合法销售。三兄弟合力撑起背后的制药企业新基Celgene),来那度胺更是一举拿下 2016 年全球药品销售额榜单的第 6 名,而且仍具备上升潜力。

放任已经撤市的沙利度胺重新上市,难道人们忘记了它曾经的恶名?或者找到了避免胎儿畸形的方法?或者新的化学类似物毒性作用更小一点?遗憾的是,三个问题的答案都是「不」。

事实上,新基公司之所以敢于再次销售这一类药品,缘于它建立了一套完善的风险控制体系,帮助用药患者尽可能避免遭遇胎儿畸形。这套系统的核心由一系列干预标准构成,从可能怀孕女性的定义,到需要向患者传达的信息,再到避孕、检孕手段的推荐,都事无巨细、白纸黑字地印上纸面,发放给公司员工、医疗人员,以及患者。同时,根据各地监管政策、临床规范、市场特征的不同,新基公司也会略微调整风险控制体系的实际操作方式。

体系的关键是积极、反复的患者教育。必须通过处方医生、教育材料等途径,向所有接受治疗的女性患者,详细告知她们用药期间的注意事项:譬如不能与其它人分享药物,不能献血,所有剩余药物必须退回。她们也必须掌握正确的避孕方法,定时接受怀孕检查。男性患者亦不例外,因为他们的精液中可以检测到药物成分。所以他们同样必须通过各种途径,了解自己用药期间应当禁欲或使用安全套。

一套完整的风险控制体系,执行严格自然是成功的必备要素,严密的效果监测也不可或缺。体系规定了执行者施行相关措施的记录方法、频次,确保每一次患者问询、教育都确实发生。新基公司甚至激进地记录每一次具体处方、每一位具体患者的信息,最大限度保证可以追溯药品的分发流程。系统运行多年,新基回顾了收集的数据,终于底气十足地拍着胸脯说:这套风险控制体系基本有效。

至此,一款令人闻之色变的药品,可以理直气壮地回归市场,确保患者安全的情况下,造福特定的患者群体——实例证明,药物警戒工作者们从未放松对药物安全性的关注、监管,相反表明他们对药物安全性的理解,还在逐渐加深:从最初孤立地看待风险,到目前结合临床获益评价风险;从最初单纯描述风险,到当下通过各种手段降低、乃至避免风险——药物警戒这门学科能够蹒跚走到今天,理论愈发成熟,手段愈发多样,监管愈发严格,其实离不开沙利度胺这样的反面案例。

沙利度胺给我们的教训尚未结束。文章最初提及的巴西便是一例:当地的麻风病患者经济状况糟糕,教育程度低下,很难开展符合标准的药品监管、患者教育。这又向药品监管机构、制药企业、医疗人员提出了新的难题,亟待各方研究、探求、推行更适合当地情况的患者保护方案。

作为药物警戒工作者,我们始终不敢忘记沙利度胺。它不仅是前车之鉴,后事之师,不仅是药物监管发展的里程碑,它的「退市」、「再上市」,象征着我们孜孜不倦的探索精神,践行着我们保护患者用药安全的职业信条。

沙利度胺是故事的起点,好在远远不是终点。

题图:德国男中低音歌手 Thomas Quasthoff因母亲受孕时服用沙利度胺,四肢发育不全。

「专款专用,一律买闲书」
还没有人赞赏,快来当第一个赞赏的人吧!
文章被以下专栏收录
22 条评论
推荐阅读